△한국코헴회 2016여름캠프, 유철우 교수와 환우들 그리고 이수앱지스 직원 등이 담소를 나누고 있다. 

[뉴스파인더 헤모필리아라이프 유성연 기자] 지난 8월 한국코헴회 여름캠프에서는 또 하나의 생소한 기업 ‘이수앱지스(대표 김대성)’의 직원방문이 있었다. 환우들과 어울리며 담소를 나누고 환우들이 궁금해 하는 9인자 임상에 대한 문의에 적극적인 모습을 보여줬다.

‘이수앱지스’는 생명공학 기술을 바탕으로 암과 희귀질환을 앓고 있는 난치성 환자의 삶의 질을 향상시키는데 목적을 두고 있다. 희귀질환 치료제로는 항혈전, 고셔병, 파브리병 치료제를 개발해 시판중에 있으며, 신약으로는 난치성 암 치료제와 9인자 혈우병 치료제인 ‘ISU304’를 임상 준비 중에 있다.

이수앱지스는 ‘ISU304, B형 혈우병 치료제’에 대해 “현재 안전성 확인을 위한 비임상 독성 시험 (GLP-Tox)이 진행되고 있다”며 “올해 임상 1상 시험을 위한 IND신청서를 식약처에 제출하고 2017년 초에 임상 1상 시험을 시작할 예정”이라고 홈페이지를 통해 소개했다.

   
△이수앱지스의 파이프라인 소개 ⓒ이수앱지스 홈페이지

현재 국내에서 처방되는 혈우병B형치료제는 화이자의 베네픽스, 녹십자의 훽나인 등이 있으며 롱액팅치료제로 알프롤릭스와 아이델비온 등이 국내런칭을 모색하고 있는 것으로 알려지고 있다. 이런 가운데 이수앱지스의 ‘ISU304’가 국내임상을 통해 후발주자로 혈우병시장에 뛰어들 채비를 갖추고 있다.

‘ISU304’는 전임상단계이기 때문에 향후 혈우사회에 등장할 시기는 아직 가늠하기 어렵지만 회사측에 따르면 “올해 하반기 B형 혈우병 신약에 대한 임상1상에 돌입할 계획이며 1상을 마치고 내년에는 기술수출을 할 계획”이라고 언론을 통해 밝혔다.

이와관련 김승근 혈우사회전문가는 “혈우병 치료제가 다양해지는 것은 환자들에게 좋은 현상”이라며 “특히 국내기업이 혈우병 치료제를 생산해내고 글로벌 런칭이 가능하게 되면 국제혈우사회에서 국내 위상이 높아질 것”이라고 전망했다.

◇ 올해 하반기 식약처 임상신청…임상대상, 9인자 중증으로 12세 이상 환우

이수앱지스는 자사 홈페이지를 통해 “현재 안전성 확인을 위한 비임상 독성 시험 (GLP-Tox)이 진행되고 있으며 올해 임상 1상 시험을 위한 IND신청서를 식약처에 제출하고 2017년 초에 임상 1상 시험을 시작할 예정”이라고 밝혔다.

이번 ‘ISU304’의 임상연구는 을지대학교병원 소아청소년과 유철우 교수가 맡아 진행할 예정이다. 유 교수는 혈우사회에서 널리 알려진 혈우병 전문의이다. 그는 최근 5년간 집필해 온 한글판 ‘혈우병교과서’를 발간하기도 했다.

또한 유 교수는 ‘혈우병임상’관련해서 혈우사회에 독보적인 위치에 있으며, 한국혈전지혈학회 이사장으로도 활발한 활동을 펼쳐가고 있다. 따라서 이번 임상연구의 임상계획 단계부터 검사, 결과 등이 매우 정확하게 이뤄질 것으로 전망된다.

관건은 환자들의 임상참여 수인데, 한국혈우재단(이사장 황태주)에서 발간한 ‘2015혈우병백서’에 따르면, 국내 9인자 환자 수는 총 409명이고 이중에 중증 환자는 227명이다. 환자들은 대부분 수도권에 집중되어 있다. 이중 유 교수 근접 진료지역인 충남지역의 9인자 환자 수는 중증·중등증·경증환자 모두 포함한 환자 수가 22명에 불과하다. 더구나 이번임상은 12세 이상의 9인자 중증환자를 대상으로 한다. 따라서 타 지역 환자들의 참여가 있어야 할 것으로 보인다.

일단 임상에 참여하게 되면 2박3일 정도 입원이 필요하다. 입원을 통한 검사 후 3~4일 정도 매일 채혈을 하게 되며 이 과정이 끝나면 주 1회 예방요법으로 임상이 끝 날 때까지 임상약품을 무상으로 공급받게 된다. 자세한 내용은 을지대학교병원 소아청소년과 유철우 교수를 통해 문의할 수 있다.

 

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